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中国首次人体化学遗传学试验取得进展，三名难治性癫痫患者发作次数减少逾九成 中国研究人员在一项针对难治性癫痫的小规模人体试验中取得初步成果。三名长期无法通过药物控制癫痫发作的患者接受实验性基因治疗后，月平均发作次数减少超过90%，其中两人在后续随访中保持没有癫痫发作的状态。 这项研究由首都医科大学宣武医院、北京脑科学与类脑研究所及健达九州生物科技公司合作完成，11月5日发表于《新英格兰医学杂志》。 三名参与者均患有单侧海马硬化引起的颞叶癫痫，患病时间长达10至25年。此前，他们至少尝试过两种抗癫痫药物，但病情仍未得到有效控制。 研究团队采用一种名为化学遗传学的技术，通过手术将携带特殊基因的病毒载体注入患者大脑中引发癫痫的海马区域。 这些基因使局部兴奋性神经元产生一种特殊受体。患者随后服用低剂量氯氮平，激活这些受体，抑制相关神经元的过度活动，从而减少癫痫发作。 这种方法的特点是能够通过调整药物使用情况控制治疗效果，而不必切除或破坏引发癫痫的脑组织。 在为期两个月的疗效评估中，三名患者的月平均癫痫发作次数从4.33次降至0.33次，总体降幅达到92.59%。 在随后8至12个月的随访中，两名患者保持无发作状态。另一名患者曾因意外中断氯氮平治疗而出现发作次数增加，恢复用药后，癫痫再次得到控制。 研究期间未观察到严重的治疗相关副作用。出现的不良反应均较轻，其中一名患者曾出现短暂的肝酶升高，随后自行恢复。 不过，英国伦敦大学学院神经学家马修·沃克提醒，研究只有三名参与者，仍需谨慎看待结果。他特别指出，长期使用氯氮平的安全性值得关注，因为高剂量使用这种药物可能引发心血管问题及其他健康风险。 研究团队表示，患者仍在接受长期安全性随访。目前，这种疗法尚未获准上市，未来需要通过更大规模的临床试验进一步确认安全性和治疗效果。