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Un paciente con déficit de alfa-1 antitripsina, una enfermedad hereditaria que daña el hígado y los pulmones, recibió una sola infusión de edición de bases, una técnica que corrige una letra del ADN sin cortar la doble hélice. Luego le hicieron una biopsia del hígado para ver qué había pasado dentro de sus células. El resultado, publicado el 2 de noviembre en el Journal of Hepatology, es la primera biopsia hepática publicada de un paciente tratado así. Con la dosis más baja prevista, una gran parte de sus células quedó corregida y no encontraron ediciones fuera del objetivo. Su sangre ya muestra niveles estables de la proteína que le faltaba. Hasta ahora, para el daño hepático de esta enfermedad el único tratamiento definitivo era un trasplante. Michael Ott, hepatólogo de la Facultad de Medicina de Hannover y uno de los investigadores, lo llamó "un momento transformador". Heiner Wedemeyer, jefe de gastroenterología del mismo hospital, cree que abre la puerta a tratar muchas otras enfermedades hereditarias del hígado, incluso variantes que tiene una sola persona. Llevo años en fertilidad y conozco a muchas familias que pasan por FIV con análisis genético de embriones para que sus hijos no hereden una enfermedad así. Leer que ya se puede corregir el error en un adulto, con una infusión, me emociona. Yo no entiendo la bioquímica fina, pero sí entiendo lo que significa para esas familias.